#健闻登顶计划# 【值得高度警觉】瑞士诺华制药数日内两款重磅在研新药临床研究失利！（1）del‑desiran的III期临床研究失利，del‑desiran是抗体‑寡核苷酸偶联药（AOC），是诺华去年斥资120亿美元收购Avidity Biosciences获得的核心资产。适应症为1型强直性肌营养不良（DM1），是一种遗传性进行性神经肌肉病，目前尚无对因治疗药。

全球III期临床研究HARBOR：主要终点为视频手部张开时间（vHOT），用来评价肌强直改善程度。但对比安慰剂，该药没取得统计学意义的改善，无法更快改善患者手部张开能力，未达主要终点。

诺华股价大跌13%，同赛道竞争者被连带重挫：Dyne Therapeutics（DYN）下跌约30%，Sarepta Therapeutics（SRPT）下跌16%，NewAmsterdam Pharma（NAMS）下跌12%，整个抗体-寡核苷酸偶联药研究方遭到抛压。

（2）上周失利的在研究药pelacarsen，反义寡核苷酸（ASO），由Ionis Pharmaceuticals（IONS）授权给诺华共同开发。潜在适应症是脂蛋白a（Lp(a)）升高合并心血管疾病。

III期临床研究Lp(a)HORIZON：pelacarsen确实显著降低体内Lp(a)水平，但比安慰剂，未能减少主要心血管不良事件风险，未达主要终点。

真是祸不单行，两项重大临床研究受挫，市场开始重新评估AOC、ASO这类平台的商业化前景。