#天价基因疗法药物中国降价140万元##140万基因疗法药物在天津开出首方#

近日，曾以一针279万元成为中国最贵药物的波哌达可基注射液（信玖凝），在2026年6月降价140万元后，于天津开出全国首张处方，迎来首位接受该基因疗法的患者。该药于2025年4月获国家药品监督管理局批准上市，是国内首款获批的腺相关病毒（AAV）载体基因治疗药物，用于治疗中重度血友病B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏症）成年患者。

血友病B是一种X染色体连锁隐性遗传性出血性疾病，因凝血因子Ⅸ（FⅨ）先天缺乏或功能缺陷所致。患者常被称为“玻璃人”，日常轻微磕碰或活动即可诱发关节、肌肉自发性出血，严重时可出现颅内出血，直接危及生命。据《中国血友病管理指南（2024版）》数据，我国血友病患病率为2.73/10万，其中血友病B约占血友病患者群体的15%至20%。长期以来，临床标准治疗为凝血因子替代疗法，患者须终身接受高频静脉输注凝血因子制品，不仅面临穿刺损伤、血管硬化、感染与血栓等风险，常年药物与康复支出叠加劳动能力受限导致的收入损失，使多数患者家庭背负沉重负担。

波哌达可基注射液采用工程化改造的嗜肝性rAAV载体，将含优化的人凝血因子Ⅸ基因递送至患者肝脏细胞内，利用宿主细胞基因转录系统持续表达并分泌FⅨ至血液中，发挥促凝血活性。与传统替代疗法不同，该药仅需单次静脉输注，即可实现体内凝血因子长期稳定表达。其关键性Ⅲ期临床研究数据显示，在接受治疗52周后，患者年化出血率（ABR）降至0.60，较中国接受常规预防治疗患者的平均ABR值5.0大幅下降；52周时平均FⅨ活性达到55.1 IU/dL，80.8%的患者实现零出血。中华医学会血液学分会血栓与止血学组联合中国血友病协作组已制定《中国血友病B腺相关病毒载体基因治疗临床应用指导意见（2025）》，为该疗法的规范化临床应用提供了系统性指导框架。

此次首方开出后，患者凝血因子Ⅸ活性水平已显著提升，达到预防出血的治疗目标，后续将持续观察疗效与安全性。在支付层面，降价后该药自付价格为139万元，目前已纳入北京、上海、重庆、江西等多地惠民保，叠加普惠型商业补充医疗保险报销后，患者实际自付有望进一步降低。从终身替代治疗到单次基因治疗，这一疗法的落地标志着中国血友病B治疗正式从“被动止血、延缓损伤”向“主动维持凝血功能、实现长期无出血获益”的临床目标转变。