#健闻登顶计划##帕金森# 【值得关注】罗氏麾下基因泰克斥资12.7亿美元购得美国生物技术公司Alector的治疗帕金森病及其他神经退行性疾病的AL050项目的全球独家权益！

AL050是Alector研发、可穿透血脑屏障的葡糖脑苷脂酶（GCase）酶替代疗法（ERT）。基因泰克承担后续开发、申报、生产与商业化等全部工作；Alector保留自有管线平台技术所有权。

AL050目前尚处于临床前研究阶段。葡糖脑苷脂酶（GCase）编码基因缺陷是帕金森病等神经退行性病变的驱动因素，AL050是融合Alector的GCase蛋白与ABC转运载体技术，能跨越血脑屏障递送药物。进入大脑后，这款酶替代疗法用于降解葡糖鞘氨醇与葡糖神经酰胺。当GCase缺乏时，这类脂质会在神经元与脑细胞堆积，诱发神经退行性损伤；该疗法旨在减轻细胞功能异常，延缓疾病进展。

GCase基因突变是戈谢病、遗传性帕金森病的重要高危因素；AL050核心亮点是解决大分子酶药物很难穿透血脑屏障这个痛点。