#健闻登顶计划##骨髓纤维化# 美国礼来制药斥资23亿美元收购Ajax得到快速回报!获得的新型JAK2抑制剂AJI-11095,在骨髓纤维化早期临床研究中,70%患者脾脏体积缩小超1/3。(骨髓纤维化公认的关键疗效终点。脾脏缩小≥35%是明确有效判定指标,AJI-11095 12周70%患者达标,是证明该药活性强的核心数据。)
用药12周时,70%受试者脾脏体积降幅达35%,同等比例患者症状改善50%;治疗满24周人群中,59%致病突变等位基因频率下降至少20%,35%降幅过半,该指标可反映致病基因突变水平(另一指标)。
尽管数据尚处早期,但显示AJI-11095竞争力突出,有望成为同类最优。药物安全性良好,仅出现可控的治疗性贫血,无剂量限制性毒性及治疗退出案例,超半数患者因不良反应下调给药剂量。临床前模型显示,该药疗效优于Incyte的芦可替尼(商品名捷维)。
礼来已启动扩展队列,研究该药二线治疗骨髓纤维化,还计划开展高危真性红细胞增多症、初治骨髓纤维化临床研究。AJI-11095为口服制剂,靶向静息型JAK2,更全面阻断骨髓异常造血相关致病信号通路,也是本次收购的核心资产。
本次收购是礼来三周内第三笔肿瘤交易,此前已收购ADC企业CrossBridge Bio、体内CAR-T企业Kelonia Therapeutics。
竞品Incyte的捷维2025年销售额近31亿美元,同比增长11%。Incyte CEO表示两款药定位不同,一款侧重缓解症状、缩小脾脏,一款具备潜在疾病修正作用,二者可共存,不存在完全替代关系。
发布于 北京
