#健闻登顶计划##亨廷顿病# 【基因治疗进展】UniQure计划在第三季度向美国FDA递交亨廷顿病基因治疗AMT‑130的上市申请！FDA再度转变立场，认可其I/II期临床研究的三年数据。AMT‑130是一次性脑部注射给药的基因治疗——腺相关病毒（AAV）载体，携带的核酸可关闭致病亨廷顿基因。3年随访可使疾病进展速度降低75%，一旦获批将成为全球首款亨廷顿病基因治疗药物。

本次FDA出现重大反转。此前，FDA前局长马蒂·马卡里公开抨击这款疗法，称其无临床获益，强制要求开展设“假手术”（注射空载体）对照的III期确证性试验，该方案被专家与患者权益组织认定违背伦理。伴随马卡里离职，FDA做出让步，允许采用标准治疗对照方案，不再强制要求假手术对照，且会在递交申请前敲定III期临床方案，并尽快推进审批流程。

马卡里也曾在采访中暗指AMT‑130无效，指责外界施压促使药物获批。当下FDA监管政策整体放宽，多家生物科技企业接连达成监管共识。UniQure还将在第三季度出炉4年随访数据，即便不作为申报核心依据，也会进一步佐证药物疗效。消息公布后，该企业股价开盘暴涨62%。