【in vivo CAR-T 新合作/收购频发，临床交出 ORR 高达 100%「答卷」】#微博健康在关注#
6 月 19 日，据赛元生物官方披露，其已经与沃森生物正式签署项目合作开发协议，双方将整合技术与产业资源，聚焦 mRNA-LNP 技术路线的 in vivo（体内）CAR 疗法，共同推进针对肝癌实体肿瘤的 IIT 临床研究。
这早已不是行业个例，就在同月，威斯津生物与 Cartesian 达成战略合作与许可协议，共同开发基于 mRNA 和靶向脂质纳米颗粒（tLNP）技术的 in vivo CAR-T 及 T 细胞衔接器（TCE）疗法，用于治疗自身免疫疾病；T-CURX 宣布成功收购 Pantherna Therapeutics，将利用后者的 mRNA/LNP 递送技术，推动 in vivo CAR-T 的研发；韩国 GC Biopharma 与 AbClon 宣布合作开发 in vivo CAR-T，基于 AbClon 的 h1218 抗体和 GC 的 mRNA-LNP 递送技术。
in vivo CAR/in vivo CAR-T 在爆火之后，迅速从「概念」走向「现实」，正逐渐成为未来细胞疗法发展的主流趋势之一。
▍MNC「扫货」，资本正在「补仓」
以 in vivo CAR-T 为例，过去一年多，MNC 对该领域的布局已经从「观察」切换到了「扫货」模式。
自 2024 年以来，阿斯利康、BMS、艾伯维、吉利德、强生等 MNC 通过并购与合作密集切入 in vivo CAR-T，LNP 和慢病毒载体两大递送技术并驾齐驱。到了 2026 年 4 月，礼来以总金额高达 70 亿美元（含 32.5 亿美元首付款及里程碑付款）收购体内 CAR-T 公司 Kelonia Therapeutics，一举刷新 in vivo CAR-T 领域的并购纪录，也让业内看到了这一赛道的「高价值潜力」。
MNC 在 in vivo CAR-T 领域的收购不是「试水」，而是集体「重仓」。
M&A（兼并与收购）的热度传导到一级市场，in vivo CAR-T 领域的融资同样密集。据不完全统计，2025 年全年国内 in vivo CAR-T 融资 11 起，披露金额超过 6 亿元。今年上半年，in vivo CAR-T 领域的融资热度不减，例如：
5 月，臻愈生物宣布完成近亿元融资，该公司确立 in vivo CAR-T 与全新成药形式的治疗性疫苗两大平台技术，攻坚传统细胞治疗应用难点。
4 月，微滔生物宣布完成规模超过 5000 万美元的 A 轮及 A+ 轮融资，其核心管线 GT801 已经在 IIT 研究中展示了潜力。
4 月，原启生物宣布累计完成 1.1 亿美元的 Pre-IPO 轮融资，该公司的全平台技术体系正持续孵化多个 CAR-T 项目，包含了 in vivo CAR-T。
此外，天宜康医药、易慕峰生物、莱芒生物等均获得了资金青睐。可以看到，国内融资事件的时间线高度集中在 2025 年到 2026 年上半年——一级市场正在对 in vivo CAR-T 进行集体「补仓」。
▍第一批答卷已经交出
资本的「狂热」是对 in vivo CAR-T 未来价值的高预期，而这一赛道的先发企业也不负众望交出了令人瞩目的临床答卷，也意味着 in vivo CAR-T 正逐步进入「临床验证」的关键时期。
国外，in vivo CAR-T 领军企业 Kelonia 近期发布的数据无疑令人关注，其 BCMA in vivo CAR-T 疗法 KLN-1010 的 I 期 inMMyCAR 研究的最新数据显示：18 例接受给药的可评估 R/R MM 患者的总缓解率（ORR）达到 100%，均实现骨髓微小残留病（MRD）阴性。其中，首例接受治疗的患者获得持续深度 MRD 阴性缓解已超 10 个月；在 6 名随访 ≥4 个月患者中，4 例达严格完全缓解（sCR）、2 例达非常好的部分缓解（VGPR），均持续骨髓 MRD 阴性。安全性整体良好，安全审查委员会已批准门诊输注方案。
国内，传奇生物在 6 月披露了其潜在「同类首创」体内 CD19/CD20 双靶点 CAR-T 疗法 LB2501 的 I 期临床研究数据：12 例 R/R B-NHL 患者均分为两个剂量组，单次输注 LB2501 在无需进行淋巴细胞清除的情况下，实现了体内 CAR-T 细胞的剂量依赖性扩增。在较高剂量水平（DL2）下，LB2501 达到了 100%（6/6）的 ORR 以及 83.3%（5/6）的完全缓解率（CR）。
这两个近期高关注度的临床数据共同验证了 in vivo CAR-T 核心逻辑——「无需单采、无需体外培养、无需清淋、无需等待数周、成本更低」的技术设想正在成为现实，且疗效和安全性「媲美」离体。在业内不断拓展 CAR-T 适应症的背景下，in vivo CAR-T 的想象空间非常大。
▍总结
当技术路径得到验证、临床试验加速推进、资本持续加注形成合力，接下来的竞争将不再围绕「体内 CAR-T 是否可行」，而是转向「谁能占据先发优势、谁能做出疗效和安全性更优的产品」。这一轮竞赛的赢家，将定义细胞治疗的下一程。
来源：医麦克
