老药新用：有望攻克罕见肝癌！

近日，美国康奈尔大学的一项新研究，为一种侵袭性极强的罕见肝癌——纤维板层癌的治疗带来了全新希望。这种主要袭击儿童和青年的疾病，约占所有肝癌病例的2%，目前尚无治愈方法，多数患者确诊时已发生远处转移，治疗选择极为有限。如今，科学家发现了一种已获FDA批准的现有药物AMD3100，有望让免疫疗法重振雄风。

这项发表于《胃肠病学》（Gastroenterology）期刊的研究，揭示了纤维板层癌逃避免疫攻击的机制，其特点在于肿瘤会重塑其周围微环境，通过特殊信号将本该攻击癌细胞的免疫T细胞引诱至附近的纤维组织条带中并使其困顿于此，无法抵达肿瘤核心。这种被称为“T细胞排斥”的现象，使得免疫检查点抑制剂这类疗法在这类患者中几乎失效。
研究团队运用单核转录组学技术，精细解析了肿瘤微环境中的细胞对话，发现被癌症“策反”的肝星状细胞会大量产生纤维蛋白，形成肿瘤内标志性的粗厚纤维带，同时向T细胞发出错误导航信号，将其拦截在“战场”之外。

实际上，AMD3100恰能阻断这一误导信号。研究人员使用患者肿瘤组织切片进行实验，发现该药物能成功引导被困的T细胞重返肿瘤中心，重新投入战斗。更令人振奋的是，当AMD3100与免疫检查点抑制剂联合使用时，T细胞的活化程度显著增强，对癌细胞的杀伤效果大幅提升。由于AMD3100已在其他疾病中获批使用，其安全性有据可查，这为后续临床转化大大降低了障碍和成本。

该研究资深作者、康奈尔大学兽医学院教授普拉文·塞图帕蒂表示，这是首次明确纤维板层癌中T细胞排斥是亟待攻克的关键靶点，而AMD3100的既有药物身份有望加速推进临床试验。目前团队正积极寻求肝癌专家合作，尽快启动患者验证研究。对于众多身陷绝境的年轻患者及其家庭而言，这一基于严谨科学的老药新用策略，或许正是等待已久的生命转机。
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