【痛风新药，遭FDA拒绝】#微博健康在关注#

近日，瑞典生物制药公司Sobi宣布，其针对成人难治性痛风的在研药物NASP的生物制品许可申请（BLA）收到美国FDA出具的完全回复函（CRL）。这意味着FDA在当前审评周期内未能批准该药物上市，需补充材料后重新提交申请。

NASP是一种新型研究药物，旨在降低未控制性痛风患者的血清尿酸水平。通过降低尿酸，它可能有助于减少组织中有害的尿酸盐沉积，如果不及时治疗，可能会导致不可逆的关节损伤，增加心脏代谢和肾脏合并症，以及沉重的生活质量负担。

NASP每4周进行一次，采用连续、双组分输注疗法，内置免疫调节剂，包括可减轻抗药物抗体形成的耐受性纳米封装西罗莫司和聚乙二醇化尿酸酶（pegadricase，可降低血清尿酸水平）。

此次FDA拒绝批准的理由并非临床疗效或安全性问题。

Sobi在官方公告中明确指出，FDA在回复函中未提出任何影响获批可能性的临床有效性或安全性顾虑，而是要求公司提供主要与NASP生物成分的制造控制策略相关的额外数据，并解决合同制造设施的缺陷。

痛风是全球常见的炎症性关节炎，美国已有超过1200万人确诊。其中约20万人患有不受控制的痛风，即尽管接受口服降尿酸治疗，血清尿酸水平仍持续高于6 mg/dL，并伴有反复发作的剧痛性急性发作或痛风石沉积。

目前，该领域治疗选择极为有限，已上市的聚乙二醇重组尿酸酶虽为重要选择，但存在免疫原性高、需每两周给药等局限。

对于Sobi而言，NASP的CRL虽非临床失败，但仍构成重大监管挫折。公司计划尽快申请与FDA召开正式会议，深入讨论反馈意见，并与合同制造组织合作解决缺陷。

值得注意的是，Sobi在痛风领域并非单点押注。2025年12月，Sobi宣布收购Arthrosi Therapeutics，获得口服URAT1抑制剂pozdeutinurad（AR882），该药物正在两项全球3期研究中评估其对进展性痛风和痛风石的疗效，数据预计于2026年读出。

来源：药智网