【CMC问题，痛风新药被拒绝上市】#痛风[超话]#
药融圈数据监测显示：近期，2026年6月26日，Sobi®（斯德哥尔摩交易所股票代码：SOBI）公告，公司用于成人难治性痛风治疗的 NASP（纳米包裹西罗莫司-聚乙二醇化尿酸酶，nanoencapsulated sirolimus pegadricase）生物制品许可申请（BLA）收到美国食品药品监督管理局（FDA）出具的完整回应函（CRL）。

FDA 在完全回应函中要求企业补充数据，核心围绕 NASP 生物活性组分的CMC生产质控策略，同时整改委托生产厂房存在的缺陷。审评机构确认，NASP 不存在会影响获批结论的临床疗效或安全性相关风险。

Sobi 将向 FDA 申请召开沟通会议，针对审评反馈商讨重新申报的可行路径，并联合各委托生产机构完成厂房缺陷整改工作。

Sobi 首席医学官 Lydia Abad-Franch博士表示：“我们始终坚信 NASP 能够填补难治性痛风患者巨大的临床未满足需求。现有全部临床数据均证实，该药物可显著降低难治性痛风患者的血尿酸水平。FDA 给出的审评反馈清晰明确、整改路径具备可操作性，公司将与审评机构紧密协作推进重新申报工作，全力推动 NASP 早日惠及痛风患者。”

难治性痛风疾病背景
痛风为临床最高发的炎症性关节炎，美国确诊患者超 1200 万例 。该病由体内尿酸蓄积引发，尿酸盐结晶沉积于关节及全身组织，会诱发剧烈疼痛的痛风急性发作 [。美国约 20 万患者属于难治性痛风人群，该类患者经口服降尿酸药物规范治疗后，血尿酸（sUA）仍持续高于 6 毫克 / 分升，同时伴随反复发作、严重致残的痛风急性发作，或形成痛风石 。血尿酸水平升高还与心血管病变、代谢疾病、肾脏损伤及关节器质性损害高度相关。

NASP产品介绍
NASP 为一款全新在研药物，适应症为难治性痛风，核心作用机制为降低患者血尿酸水平。通过下调体内尿酸浓度，本品可减少组织内致病性尿酸盐沉积；若尿酸盐沉积长期未得到控制，会造成不可逆关节损伤，提升心代谢、肾脏合并症发病风险，严重损害患者生活质量。NASP 为分序输注双组分疗法，每 4 周给药一次，自带免疫调节组分：其中致耐受型纳米包裹西罗莫司（NAS）可降低抗药抗体（ADA）生成风险，尿酸氧化酶培加酶（P）负责降低体内血尿酸浓度。

Sobi 是一家全球化生物制药企业，专注挖掘突破性创新药物的临床价值，改善罕见病患者日常生存质量。公司在欧洲、北美、中东、亚洲及澳洲共拥有约 2000 名员工，2025 年全年营业收入达 280 亿瑞典克朗。