【新型细胞疗法Tregzi获批上市，1年无慢性GVHD生存率78%】#细胞疗法#
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准Tregzi上市，该疗法适用于接受匹配供者清髓性预处理的血液系统恶性肿瘤（如急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病、骨髓增生异常综合征）成人患者，用于在异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）中重建造血与免疫系统，并提高无慢性移植物抗宿主病（cGVHD）生存期。

此次获批主要依据随机、多中心Ⅲ期Precision-T研究的结果。研究共纳入187例19至65岁的患者，中位年龄43.6岁，涵盖AML、ALL、MDS及MPAL等疾病。研究比较了Tregzi联合单药他克莫司（Tacrolimus，TAC）方案与传统异基因造血干细胞移植联合他克莫司和甲氨蝶呤（TAC/MTX）方案在移植后12个月的疗效与安全性。

研究数据显示
TREGZI 治疗组慢性 cGFS 的主要终点为 78%，而 alloHSCT 治疗组为 38%（HR 0.26；p<0.00001），这一改善主要归因于慢性 GVHD 的减少和患者死亡人数的减少。TREGZI 和 alloHSCT 治疗组的慢性 GVHD 发生率分别为 13% 和 44%（HR 0.19；p<0.00002）。TREGZI 治疗的总生存率 (OS) 为 94%，而 alloHSCT 治疗的总生存率为 83%。TREGZI 和 alloHSCT 的 GVHD 无进展生存率和复发无进展生存率 (GRFS) 分别为 63% 和 31%。TREGZI 的非复发死亡率 (NRM) 为 3%，而 alloHSCT 为 13%。安全性方面，研究结果同样保持积极趋势。接受Tregzi治疗后180天内，3级或4级急性GVHD累积发生率为6%，相比传统移植组的10%进一步降低。同时，重度感染发生风险也有所下降，一年内≥3级感染发生率为44%，低于传统治疗组的51%。整体安全性结果与此前临床研究观察到的数据保持一致，未发现新的安全性风险信号。

关于TREGZI ™ （临床名Orca-T®）
TREGZI ™ （临床名Orca-T®），是一种个性化治疗方案，利用从高度匹配捐献者血液中采集的干细胞和免疫细胞，帮助身体抗癌，同时降低一种称为慢性GVHD的严重并发症的风险——这是一种移植供体血细胞攻击患者身体时可能出现的疾病。患者在接受化疗后接受此治疗，为骨髓或干细胞移植做准备。

纪念斯隆凯特琳癌症中心成人骨髓移植服务主任、医学肿瘤学家Miguel-Angel Perales医学博士表示：“对移植医生而言，长期以来的最大挑战之一是在保持至关重要的移植物抗白血病效应同时，尽可能降低GVHD和感染风险。TREGZI获得FDA批准标志着移植医学进入新时代。这项精准工程化细胞疗法建立在我们早期CD34细胞选择工作奠定的基础原则之上，如今可规模化应用，为临床医生提供了减少严重毒性、改善治疗结局的新选择。”

Orca Bio联合创始人兼首席执行官Nate Fernhoff博士表示：“我们创立Orca Bio时怀揣着一个大胆目标——将活细胞工程化为治愈性药物，坚信单细胞精度可以从根本上改写患者预后。TREGZI获得FDA批准是重要里程碑，它站在数十年开创性科学研究的肩膀上。进入下一阶段，我们将聚焦于以可靠、精准和安全的方式将TREGZI交付给信赖我们的患者和家庭，这是一份沉甸甸的责任。”

参考资料：公司公告