#健闻登顶计划# 【美国FDA动态】美国FDA上半年决议基本稳定！尽管上层官员一直陷入混乱。FDA共下发79项审评决议，少于去年同期的85项。但创新全新分子实体获批数量逆势上行，从2025年上半年19个增至26个；与此同时新药驳回数量同步增加，今年8个创新药申请被拒，去年仅6个。

2026上半年FDA审批结构分化明显：
第一，肿瘤药审批整体收紧：肿瘤领域合计23个新药，低于去年26项，其中仅有3款为全新创新药，剩余全部是上市药的适应症拓展。三款全新抗肿瘤药分别为卵巢癌糖皮质激素受体拮抗剂、乳腺癌蛋白降解剂、淋巴瘤BCL-2抑制剂。黑色素瘤新药Replimune两次被FDA驳回，引发行业大范围争议，药企重新补充数据递交后，FDA迅速予以受理。

第二，罕见病是上半年审批最大亮点，审评数量大幅扩容。罕见病审评决议共19项，远高于去年同期10项，仅3项遭到否决。标志性负面案例：首个拿到局长国家优先加速审评券（CNPV）的bitopertin因替代终点设计缺陷被拒，该加速政策公信力受损；REGENXBIO的亨特综合征基因疗法早期被驳回，后期FDA放宽标准，允许企业申报加速上市。

罕见病诞生多款全球首创药物：近20年来首款亨特综合征神经损伤治疗药、首款每周一次给药的侏儒症治疗药、全球首个先天性耳聋基因疗法，正式打通器官局部递送的基因治疗开发路径，资本开始大规模布局五官类罕见病基因疗法。

第三，生物制品评估和研究中心（CBER）对基因治疗态度由严转松，亨廷顿病、溶酶体病、先天性耳聋多款基因疗法获得放行。其他领域相对平稳，炎症免疫药物获批11项，中枢神经系统药物3项。