随着重症肌无力治疗理念不断更新,创新药物、诊疗体系建设与患者可及性,正在共同影响罕见病患者的长期生活质量。尤其对于儿童gMG患者而言,如何在控制疾病的同时减少激素依赖、兼顾成长发育与家庭负担,是当前临床和社会共同关注的重要议题。
围绕重症肌无力治疗突破、儿童患者特殊需求、创新药物可及性及多方协作等问题,阿斯利康中国副总裁、罕见病事业部负责人胡轶清女士分享了企业在罕见病领域的观察与实践。
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