【首款外泌体 IND 获批，国产赛道开闸：全球竞速下，「成药性」迎大考】#微博健康在关注#
2026 年 7 月 6 日，思德克索在研人源脂肪间充质干细胞来源的细胞外囊泡药物 STX11101 注射液获 CDE 临床默示许可，拟定适应症是急性肝衰竭。国内首款外泌体（外囊泡）获批进入注册临床，标志着「中国外泌体成药」正式迈出了从实验室科研到注册临床转化的关键一步。
但获批 IND 仅是起点，全球外泌体首药已在冲线，中国产业真正的「成药性」大考，刚刚开场。
一、全球竞速：首款即将冲线与管线竞速
据 DelveInsight 发布的 Exosomes Pipeline Insight 2026 报告，全球已有超 80 家企业布局外泌体赛道，在研管线逾 100 条，适应症覆盖杜氏肌营养不良症、渐冻症、急性呼吸窘迫综合征、肿瘤、神经退行性疾病及自身免疫病等临床难点领域。但一个关键事实是：全球尚无任何一款外泌体药物正式获批上市。
其中，Capricor Therapeutics 的 Deramiocel（CAP-1002）是目前最接近终点的选手。该药针对杜氏肌营养不良心肌病的 BLA 已获 FDA 受理，PDUFA 日期定于 2026 年 8 月 22 日。这是一款同种异体外泌体细胞疗法，通过释放含微 RNA、非编码 RNA 及蛋白的外泌体发挥疗效。
紧随其后，全球多款核心管线进入临床后期，如：
美国 Direct Biologics 的 ExoFlo 正在开展治疗急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的 Ⅲ 期临床试验，该管线已获 FDA 授予再生医学先进疗法（RMAT）认定；
外泌体领军企业 RION 拆分企业 INTENT 首选管线 PEP 生物制剂™（PEP Biologic™）已于今年获 FDA 快速通道（Fast Track） 资格和 FDA 突破性疗法认定，并计划于今年启动针对糖尿病足溃疡的关键性 Ⅲ 期临床试验。该管线为同类首创局部用再生生物疗法，可将数千亿个高活性血小板来源外泌体递送至目标组织部位，能够实现快速吸收、持续递送，并在细胞水平提升药物效能，可同步促进表皮/皮下组织修复与免疫调节。
在国内，亦诺微医药、乐维泓源、唯思尔康、茵冠生物、亿航生物、国典医药、安龄生物、北科生物、齐鲁制药等企业均已入局外泌体赛道，部分管线推进至临床阶段。其中，思德克索是首个将外泌体药物推进至注册临床阶段的本土企业。
Deramiocel 的最终结果，将成为全球外泌体产业的分水岭。
二、国内产业蓄力：2025 年全产业链资本布局
在全球龙头即将冲线的背景下，国内产业界也在疯狂积蓄力量。根据医麦客整理，2025 年全年，国内共有 8 家外泌体相关企业斩获融资，累计融资数亿元。获融资企业涵盖从分离纯化、技术研发与临床转化等核心链路，为外泌体产业从早期技术积累向规模化、规范化发展奠定了重要基础。
此外，获投企业在外泌体领域的应用场景呈现多元化、差异化布局，正形成「诊断与医美率先破局、药物及递送蓄势待发」的阶梯式发展格局。比如尔瑞鑫悦构建了针对头部复杂疾病的诊断产品矩阵；恩泽康泰开发新一代外泌体再生疗法及系统抗衰解决方案等。
三、监管变局：四国博弈中的「开闸」与「管控」
外泌体作为「非细胞、非基因、非化药」的创新物种，各国监管层的态度正在激烈分化。
日本 PMDA（走在前列）：2024 年设立外泌体分委员会，2026 年 6 月发布「全流程病毒安全性设计」早期指导文件，从供体筛选到细胞库管理到病毒清除验证，每个环节都要提前想清楚。还计划再出天然外泌体和工程化外泌体两版质量控制指南。
美国 FDA（态度趋严）：治疗用外泌体按 IND 加 BLA 走，归 CBER。2024 年到 2026 年，FDA 连续发了好几封警告函，点了一批号称「外泌体抗衰老注射」的诊所。
韩国 MFDS（收紧概念）：2018 年就出了外泌体治疗产品的质量、非临床和临床评价指南，2023 年做了修订。但韩国最近的动作主要是「收紧」——2025 年 1 月开始禁止化妆品广告提「外泌体」三个字。韩国的优势是审评快，IND 一般 30 个工作日内能搞定。
中国 CDE（快速完善中）： 2025 年 3 月生物制品注册受理审查指南施行，把外泌体纳入标准化审评流程。2026 年 5 月 818 号令落地，为生物医学新技术建立了专门通道。
四、产业大考：CMC 标准、产能门槛与资本耐心
对于正在制定出海和管线布局战略的企业决策者而言，真正的挑战并非监管获批，而是产业化落地的「三大门槛」：
第一大考（CMC 标准化缺失）：外泌体是由蛋白质、脂质、核酸混合的复杂颗粒，批间一致性是全球共性难题。没有统一的行业 CMC 指南，管线爆发后审评效率将严重承压。
第二大考（规模化产能）：从实验室到 cGMP 商业化生产，超速离心、切向流过滤等工艺每一步都在掉产量。国内专注外泌体的 CDMO 第三方平台目前几乎空白，上游培养基、纯化设备高度依赖进口。
第三大考（资本端的耐心）：外泌体从 IND 到上市，保守估计需要 5-7 年。对于追求快速退出的资本而言，这个赛道依然充满考验。
结语：一张漂亮的入场券，和一条漫长的马拉松
STX11101 的获批，是中国外泌体成药迈出的第一步。中国科研与产业界在全球竞速中拿下了先发身位。
而 Capricor 冲线在即，也给中国企业敲响了警钟：从 IND 走向商业化，考验监管标准能否快速完善、CDMO 产业链能否跟上、资本是否有做时间朋友的定力。
方向正确，路依然漫长。
来源：医麦客
