肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种致死性神经退行性疾病，部分由超氧化物歧化酶1（SOD1）的功能获得性突变引起。研究人员开发了RAG-17，一种靶向SOD1的siRNA，利用辅助寡核苷酸（ACO）偶联平台以增强中枢神经系统（CNS）递送。http://t.cn/AXKYykRd
发布于 上海