#健闻登顶计划##肺动脉高压#【值得关注】美国生物技术公司Insmed的肺动脉高压候选药TPIP（IP受体长效激动剂，曲前列尼尔前药）显著改善患者症状——预计销售峰值可达60亿美元！研究分为两个阶段：前期是标准双盲对照，一组用药、一组用安慰剂。但进入1年期长期随访阶段之后，出于伦理要求（肺动脉高压属于进展性重症，继续让一部分重症患者长期使用安慰剂不符合伦理），遂取消了安慰剂组，原本安慰剂组的所有受试者全部切换为TPIP治疗。

最终结果：全程持续服药的患者，6分钟步行距离较基线提升55.7米；原先用安慰剂、后期换药服药的人群，在用药之后步行距离提升54.1米，两组NT-proBNP指标同步下降约60%。

这组数据很容易产生错觉：并不是安慰剂也有强大疗效。之所以两组最终数据非常接近，是第二组人群在用药以后，仅用一段时间就追平了长年用药人群的治疗效果。对于肺动脉高压患者来说，提升50多米的步行是临床上具备明确意义的改善。但也正是因为延长期没有了空白对照组，我们无法直观区分这部分疗效有多少是药物作用、多少是心理因素带来的，这也是这份数据最大的瑕疵。

除此之外，市场还有两处顾虑：第一，本次延展试验样本量偏小，真正具备说服力的III期双盲对照结果还要等好几年才能公布；第二，这款药理论上可以给到更高剂量，但本次试验只有极少患者用到高剂量，该药是否存在药效天花板目前还是未知数。公司目前已经开启该药的III期PALM-PAH试验，但未披露数据公布时间。