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26-07-18 11:26 微博认证:闻天下官方微博

【蔡磊“牵线”研发,#首款国产渐冻症药完成二期临床试验#、明年有望上市】7 月 17 日消息,据北京日报消息,由京东原副总裁、渐冻症患者蔡磊“牵线”开展研发的一款国产渐冻症药物,已完成二期临床试验,明年有望上市。这是我国首款完全自主设计研发的 SOD1 基因突变型渐冻症药物。

这款新药由北京天坛医院神经病学中心首席科学家王伊龙带领团队与国内药企合作研发,首批临床数据近期登上了国际权威学术杂志《自然 · 医学》。2023 年,正是蔡磊把研发企业推荐给了天坛医院团队。

目前我国仅有的两款渐冻症药物均为进口,且作用仅限于延缓疾病进展,无法逆转或阻止病情发展。而这款新药有望为约 10% 的渐冻症患者“解冻”。药物瞄准了这些患者身上携带的 SOD1 基因突变 —— 会不断产生坏蛋白,导致运动神经元死亡。治疗原理可以简单理解为,用药物“封印”住 SOD1 基因,从根源上掐断致病链条。

遗憾的是,蔡磊本人不属于 SOD1 基因突变型渐冻症,无法从这款药中直接受益。事实上,绝大多数渐冻症患者都和他一样,病因至今不明。