#健闻登顶计划# 【FDA加速批准基因治疗】美国FDA加速批准Ultragenyx的基因治疗DTX401（Genglycos）！适应症是Ⅰa型糖原贮积症（GSDIa）：病因为G6Pase（葡萄糖‑6‑磷酸酶）基因发生突变，机体无法合成功能正常的葡萄糖‑6‑磷酸酶，造成糖原在肝脏、肾脏、小肠大量蓄积，引发抽搐、发育迟缓、认知损害；传统治疗手段依靠长期食用生玉米淀粉控制病情。

Genglycos适用于8岁及以上少年和成人Ⅰa型糖原贮积症，作为营养管理辅助手段，减少患者每日生玉米淀粉摄入量。Genglycos的载体为腺相关病毒AAV8，携带正确的G6Pase（葡萄糖‑6‑磷酸酶）基因，弥补先天基因缺陷。

Ⅲ期临床研究结果显示，基因治疗组的患者所需玉米淀粉用量低于安慰剂对照组。加速批准要想转为正式批准，FDA要求企业补交50名商业化用药患者、20名对照组受试者为期两年的安全有效性数据；对照组入组使用AAV8抗体（空壳），自身无法使用该疗法。

Genglycos之前获得罕见儿科疾病优先审评凭证（PRV），该凭证市场价值通常超1亿美元。