2026年9月3日美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Zanvastro（zilganersen）注射液用于治疗儿童及成人亚历山大病。Zanvastro是首个获得FDA批准用于治疗亚历山大病的药物，也是首个直接针对导致该病的蛋白质积聚进行治疗的方法。
亚历山大病是一种罕见的、进行性神经系统疾病，由编码胶质纤维酸性蛋白（GFAP）的基因突变引起。当这种蛋白质异常时，会在脑内的支持细胞中积聚，随着时间推移对神经系统造成损害。该病发病率低于百万分之一，可导致一系列严重甚至可能危及生命的问题，包括癫痫发作、发育里程碑丧失、行走困难、肌无力以及颅内压增高。
“对于亚历山大病患者及其家庭而言，此前一直没有获批的治疗方案——在疾病进展过程中，只能接受支持性护理，”FDA药物评价与研究中心第一神经病学办公室主任Emily Freilich医学博士表示。“今天的批准对这一群体来说是一个里程碑式的时刻，提供了首个针对这种罕见且严重疾病根本病因的治疗方案。”
Zanvastro是一种反义寡核苷酸——这类药物通过减少异常GFAP蛋白的产生，在其积聚并造成进一步损害之前发挥作用。该药由经过培训的医疗专业人员每三个月进行一次鞘内注射给药。#新药获批##亚历山大病##FDA#