【全球首款！一年约 300 万，新药来了】#微博健康公开课# #国际创新药闻#

每年治疗费用高达 300 万人民币[1]，一个月前才被欧盟撤回，却在 FDA 获批了？

2026 年 9 月 11 日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准阿匹特古单抗（Apitegromab）上市，用于正在接受 SMN2 靶向治疗的 2 岁及以上脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。

而就在不到一个月前，研发公司 Scholar Rock 刚撤回它的欧洲上市申请，原因是相关生产场地未能按时满足欧盟的欧盟药品生产质量管理规范（Good Manufacturing Practice，GMP）。

此次获批，让这款历尽波折的昂贵新药成为全球首款获批的 SMA 肌肉靶向药。

▍一年约 300 万元，买到的是什么？

阿匹特古单抗（Apitegromab）是一种全人源单克隆抗体，通过抑制肌生成抑制素，解除其对肌肉生长的限制，可在原有 SMN2 靶向治疗基础上联合使用。

此次获批的 SAPPHIRE 三期研究共纳入 188 名 2～21 岁的 2 型或 3 型 SMA 患者，入组时均无法独立行走，所有患者均已接受诺西那生或利司扑兰治疗。

所有患者按年龄分为两组：156 名 2～12 岁儿童以 1∶1∶1 的比例，随机接受阿匹特古单抗 10 mg/kg、20 mg/kg 或安慰剂；32 名 13～21 岁患者以 2∶1 的比例，接受 20 mg/kg 或安慰剂。

各组继续原有治疗，每 4 周静脉输注一次研究药物或安慰剂，持续 52 周。研究的主要疗效分析针对 2～12 岁儿童；13～21 岁组为探索性分析，该年龄组的疗效差异未达到统计学显著性。

研究使用 HFMSE 功能运动量表评估治疗效果，评价系统包括坐、翻身、跪立和站立等运动能力。在 SMA 临床试验中，评分提高至少 3 分被用作具有临床意义的改善标准。

治疗一年后，阿匹特古单抗组的运动功能优于安慰剂组，HFMSE 评分组间相差 1.8 分，达到预设主要终点[5]。最终获批的 10 mg/kg 剂量组较安慰剂组改善 2.2 分；34.2% 的患者评分提高至少 3 分，安慰剂组为 13.5%。即在继续原有治疗的基础上，加用新药后达到明显运动功能改善标准的患者比例更高。

两组不良事件的总体发生情况接近，治疗中常见的不良反应包括上呼吸道感染、呕吐、咳嗽、病毒感染、头痛和胃肠炎等。FDA 同时提示，治疗期间观察到骨折发生概率增加，包括严重骨折。

按照获批方案，阿匹特古单抗推荐剂量为 10 mg/kg，每 4 周输注一次[4]，药费也随体重和用药量变化。

Scholar Rock 公司根据美国 Cure SMA 登记数据，以 35～45kg 、每次用药约 3 瓶的典型患者估算，按美国药品标价，全年药费超过 40 万美元[1]，约合人民币 300 万元。

▍从「活下来」到「活得好」

全球约每一万活产儿中就有约一人患有 SMA，在缺乏有效治疗及呼吸支持的情况下，多数重症患儿难以活过 2 岁。患者因 SMN1 基因缺陷，缺少维持运动神经元生存所需的 SMN 蛋白，逐渐出现肌无力和肌肉萎缩。起病越早，病情通常越重，重症婴儿型可迅速出现吞咽和呼吸困难。

现有治疗包括诺西那生、利司扑兰和 Zolgensma 等，主要通过提升患者的 SMN 蛋白水平，保护运动神经元，从而改善生存和运动功能。但已经丢失的运动神经元无法恢复，患者开始治疗时的功能状态，也会影响后续疗效。

在疾病修正治疗时代，肌无力无法充分缓解的问题一直亟待解决。2025 年发表的一项美国问卷研究纳入无法独立行走的 40 名儿童和 68 名成人患者，多数已接受诺西那生或利司扑兰治疗至少两年。其中，63% 的儿童和 68% 的成人存在严重或非常严重的肌无力，影响日常活动。

作为首款获批的 SMA 肌肉靶向药，阿匹特古单抗通过减弱肌生成抑制素对肌肉生长的限制，在原有治疗基础上进一步改善运动功能。

浙江大学医学院附属儿童医院神经内科主任医师毛姗姗认为，这类患者治疗后的变化可能更多的体现在更省力地推动轮椅、写字更轻松，在日常生活中需要更少的照护等等。对于肌肉储备较好、萎缩较轻的患者，应用新药可能有更大的获益空间。

然而，高昂的费用是这项长期治疗最大的现实门槛。按目前美国的批发标价，普通家庭很难以独立负担。治疗效果能维持多久、保险能够覆盖多少费用，都会影响一个家庭的抉择。

天价药并非首次进入 SMA 治疗领域。2019 年 5 月 24 日，FDA 批准基因替代治疗药物 Zolgensma 上市，其当时的美国标价为一次治疗 210 万美元，约合人民币 1500 万元。临床研究显示，它能改善重症患儿的生存和运动发育，使部分患儿获得独坐等能力，但并不能保证恢复正常运动功能。

毛姗姗强调，不能因为价格高就否定疗效，也不能因为药物获批就忽略支付压力，期待国内开展多机制研究和多中心临床试验，探索新的靶点，向「治愈」 SMA 的目标更进一步。

来源：insight数据库