uniQure宣布：伊费尊基因伊尼尔帕沃维克（ifezuntirgene inilparvovec）用于亨廷顿舞蹈症的生物制品许可申请获FDA受理并纳入优先审评。2026年11月2日基因疗法领军企业uniQure公司今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理伊费尊基因伊尼尔帕沃维克（ifezuntirgeneinilparvovec）的生物制品许可申请（BLA）。该候选药物为在研基因疗法，依托加速批准通道申报，用于治疗亨廷顿舞蹈症。
本申请获得优先审评资格，《处方药使用者付费法案》（PDUFA）规定的目标审批截止日期为2027年5月1日。若获批，伊费尊基因伊尼尔帕沃维克将成为全球首款可改变亨廷顿舞蹈症病程的治疗药物。#亨廷顿舞蹈症##FDA##基因疗法#