【#140万元渐冻症药纳入商保目录#，#渐冻症未用药患者有希望了#？】近一年来，50多岁的渐冻人夏晟（化名）每月都会准时躺上北京大学第三医院（以下简称“北医三院”）神经内科的病床，接受托夫生注射液的鞘内注射。如今，他血液中代表神经损害程度的神经丝轻链蛋白（NfL）指标稳定在14至15之间，较用药前降低了约70%——这意味着，其神经退化进程得到了实质性控制。

从确诊时国内无药可用，到创新药物进入中国后年用药费用一度高达140万、远超普通家庭承受力，再到患者援助项目和商业健康保险逐步提供补充保障，夏晟的治疗负担正在逐步降低。经患者援助后，其首年自付约70万元出头、次年降至40余万元。若叠加北京普惠健康保，个人负担还可进一步降至20万元许。

但“踮着脚能够到”的患者仍是少数。

北医三院神经内科主任樊东升是国内最早从事渐冻症临床研究和诊疗的权威专家之一。他向@第一财经日报 提供了一组数据：目前国内SOD1基因突变型渐冻症患者估计有一千多例，但接受治疗的仅约100人，占比约1/10。院内可及与经济可负担，成为相当比例患者“望药兴叹”的主要症结。

转机正在出现。

11月14日，国家医保局发布第二版商保创新药目录，托夫生作为全球首个且唯一针对SOD1-ALS的对因治疗药物位列其中。该目录为后续地方更新惠民保特药清单、推进商保创新药进院和临床使用提供了明确路径。

“医院对创新药进院总体持支持态度。但创新药最终真正惠及患者，仍离不开整体政策与支付环境，现阶段商业保险在罕见病领域的作用尤为关键。”樊东升说。http://t.cn/AXY11W5b http://t.cn/AXYrZo35 http://mapi/0026p7eXgy1ij1tsrgvotj61hc0u0e8102