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首款！「膀胱癌新疗法」获批FDA，超82%患者肿瘤消失

2025 年 9 月 9 日，强生公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准 INLEXZO（吉西他滨膀胱内给药系统）上市。这款创新疗法专门针对经卡介苗（BCG）治疗无效的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者，具体为伴原位癌（CIS）、伴或不伴乳头状肿瘤的成年患者，为这类面临 “要么接受膀胱切除手术，要么缺乏有效治疗” 困境的患者，提供了首个可实现膀胱保留的局部长效给药方案[打call]

在此之前，BCG 耐药 NMIBC 患者的治疗选择极为有限。传统 BCG 疗法虽为标准方案，但部分患者会逐渐产生耐药性，而后续推荐的根治性膀胱切除术不仅手术风险高（术后死亡率 3%-8%），还会严重影响患者生活质量，且许多老年患者因身体状况无法耐受手术。

[微风]新药简介

INLEXZO的核心创新在于其膀胱内药物释放系统（iDRS） 设计：作为全球首个且目前唯一能向膀胱内长效局部递送抗癌药物的系统，它可将吉西他滨直接作用于膀胱病灶，同时避免全身给药带来的毒副作用。

[doge]植入方式：由医护人员使用配套的导尿管和探针在门诊完成植入，全程仅需几分钟，无需全身麻醉，术后也无需在医疗机构额外监测，患者可立即恢复日常活动；

[doge]作用周期：单次植入后可在膀胱内停留 3 周，持续释放吉西他滨，一个治疗周期为 3 周，患者最多可接受 14 个周期治疗；

[doge]通过局部长效释放，既保证了膀胱内药物浓度的稳定性，又减少了频繁给药的麻烦，同时最大程度降低药物进入血液循环的风险，提升治疗安全性。

[微风]新药有效性：82% 患者实现完全缓解，半数持续 1 年以上

INLEXZO的获批完全基于 IIb 期 SunRISe-1 试验（NCT04640623）Cohort 2 的核心数据。该试验为单臂、开放标签研究，纳入的患者均为 BCG 耐药 NMIBC 伴 CIS（伴或不伴乳头状肿瘤），且因身体状况不适合或拒绝接受根治性膀胱切除术，共 83 例患者可评估疗效。

试验的主要终点为 “任意时间点的完全缓解率（CR）”，即治疗后影像学与病理检查均未发现癌症迹象；次要终点为 “缓解持续时间（DOR）”。结果显示：

[打call]完全缓解率：82% 的患者达到完全缓解（95% 置信区间 [CI]：72%-90%），意味着超八成患者在治疗后实现 “无癌” 状态；

[打call]缓解效果：在达到完全缓解的患者中，51% 的人缓解持续时间至少 1 年，且未出现明显的疗效衰减，证实了药物的长期控制能力；

[打call]进展风险：整个治疗周期中，仅 8%（7/83）的患者进展为肌层浸润性膀胱癌（T2 期及以上），3.5%（3/83）的患者在后续膀胱切除术中被发现进展，且从 “持续或复发 CIS/T1 期” 到 “肌层浸润” 的中位时间为 94 天，远低于传统治疗后的进展速度。

[微风]新药安全性

基于 SunRISe-1 试验数据及上市后监测，INLEXZO的安全性特征明确，大多数不良反应为轻中度，且以膀胱局部症状为主，全身毒性反应少见：

1. 常见不良反应（发生率≥15%）[举手]

最常见的不良反应（>包括实验室异常）为尿频、尿路感染、排尿困难、尿急、血红蛋白降低、脂肪酶升高、尿路疼痛、淋巴细胞减少、血尿、肌酐升高、钾升高、AST 升高、钠减少、膀胱刺激和 ALT 升高。

2. 严重不良反应与特殊风险[举手]

严重不良反应发生率：仅 24% 的患者出现严重不良反应，发生率＞2% 的严重反应包括尿路感染、血尿、肺炎、尿路疼痛，无特异性高风险反应；

致命不良反应：发生率极低，仅 1.2% 的患者出现（如认知障碍）。

3. 特殊人群安全性[举手]

哺乳期女性：因药物可能对婴儿产生严重风险，建议治疗期间及停药后 1 周内停止哺乳；

男性生育力：动物实验提示药物可能影响男性生育力，但其对人类生育力的影响及可逆性尚不明确，需提前告知患者相关风险。