#又一款罕见病药将退出中国市场#💔 又一款罕见病药要走了。

治疗库欣综合征的唯一口服药奥唑司他，上市还不到一年，就因为医保谈判失败，药企宣布退出中国市场。全国约3000名患者的“救命药”，即将全面断供。

这个病有多凶险？未经有效治疗，平均生存期只有5年。患者要么转向副作用更大的放疗，要么被迫超适应症用药，或是花天价去海外代购。有人四年自费超百万，普通家庭根本扛不住。

药企的退出看似是商业选择，背后却是整个罕见病生态的困境：

- 患者基数太少，只有3000人，即便定价已是全球最低（8008元/盒），自费购药的也仅约50人，企业长期亏损难以为继。
- 医保要兼顾大数群体，无法为所有高价药买单；而商保和慈善援助的覆盖又远远不够，形成了支付体系的断层。
- 这款药是专利独家药，目前没有国产仿制药可以替代，一旦断供就是无药可用。

更让人无奈的是，这不是孤例。去年BioMarin的罕见病药也因类似原因退出，暴露了“商业理性”与“生命权”之间的尖锐碰撞。我们总说“每一个生命都值得被看见”，但在现实里，小众群体的生存困境，正在为制度的缺口买单。

希望能有更多人关注到这个群体，也期待能有更灵活的支付方案、更有力的本土研发扶持，让这些“小众的救命药”，能真正留在需要它的人身边。#秒懂热点就用智搜##微博智搜内容共创计划# http://t.cn/AXGC07xC