#又一款罕见病药将退出中国市场#

意大利药企锐康迪突然宣布退出中国市场，导致治疗库欣综合征的国内唯一口服药奥唑司他全面断供，约3000名依赖此药控制病情的患者陷入“救命药”短缺困境，而医保准入失败被指为直接导火索。作为FDA认定的First-in-Class创新药，奥唑司他2024年9月获批、2025年4月上市，曾填补国内该疾病口服治疗的空白，临床数据显示其能快速持久降低皮质醇水平，中国患者用量仅为欧美患者一半，疗效与安全性获权威验证。

锐康迪在华还获批过卡谷氨酸分散片等三款罕见病药物，此次清算注销将导致多款药物同步停供，其中奥唑司他与长效注射用双羟萘酸帕瑞肽微球暂无国产仿制药替代。不过值得关注的是，远大医药的门冬氨酸帕瑞肽注射液已在2025年5月获批用于相关病症治疗，为患者提供了新的治疗选择。此前也有罕见病药物通过港澳药械通政策重返内地市场的先例，为解决断供问题提供了参考路径。

面对罕见病治疗的“小众困境”，国家已推出优先审评、税收减免等支持政策，本土药企也在加速布局罕见病药研发。随着支付体系不断完善、商保与慈善援助联动深化，以及本土创新能力的提升，有望逐步破解罕见病用药可及性难题，让每一位患者都能感受到医疗保障的温度与力量。患者在选择替代治疗方案时，需严格遵医嘱，通过合法渠道获取药品，警惕用药风险。http://t.cn/AXGC07xC http://t.cn/AXGC0TM0