【戈谢氏病治疗新药】法国赛诺菲的venglustat治疗3型戈谢病获美FDA授予突破性治疗地位！Venglustat是一款创新口服葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂（GCSi），潜在适应症是戈谢病。

戈谢氏病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症，因葡萄糖脑苷脂酶缺乏，导致糖脂类物质（鞘糖脂）在脾脏、肝脏、骨髓和肺部蓄积。

Venglustat此前已获美FDA针对3型戈谢病的快速审评通道，并在美欧日获得孤儿药资格。赛诺菲计划在2026年提交Venglustat治疗3型戈谢氏病的全球注册申请。

FDA突破性治疗地位旨在加速用于严重或危及生命的疾病治疗药的研发与审评。获得该地位的药物，需具备初步临床证据，表明其在重要临床终点上较现有疗法有显著改善。