#北京开出罕见肿瘤靶向药首方##国际创新药闻#

[许愿星]TGCT是什么？
腱鞘巨细胞瘤（TGCT），旧称“色素沉着绒毛结节性滑膜炎”，是一种罕见、局部侵袭性肿瘤，多发于关节、腱鞘或滑膜。虽不致命，却会致关节肿胀、疼痛、僵硬，严重限制活动，极大影响生活质量。我国暂无确切发病率数据，欧美统计约为百万分之十至五十。

[许愿星]此前如何治疗？
过去主要靠手术切除。但肿瘤易复发，尤其弥漫性病例难以切净；部分患者复发后反复手术，功能受损，或根本无法手术，长期面临“无药可用”的困境。

[许愿星]匹米替尼有何突破？
这是我国自主研发的1类创新靶向药，2025年12月国内获批，也是首个用于TGCT的系统治疗药物。其通过选择性抑制CSF-1R，阻断肿瘤细胞生长关键通路。全球III期MANEUVER研究显示，它基于RECIST v1.1标准取得最高客观缓解率，显著改善临床结局，且耐受性良好，未观察到胆汁淤积性肝毒或毛发/皮肤色素减退。

从“反复手术”到“口服靶向药联合规范化管理”，TGCT正迈向可慢病化治疗的新阶段。