#健文登顶计划# 【脊髓性肌萎缩】美FDA批准渤健的脊髓性肌萎缩治疗药Spinraza（nusinersen） 的高剂量给药方案！规格为50 mg/5 mL和28 mg/5 mL。Spinraza（nusinersen）是反义寡核苷酸药物（ASO）。

新方案可让初治患者更快完成负荷剂量阶段：先间隔14天给予两次50 mg剂量，之后每4个月注射一次28 mg作为维持治疗。从低剂量方案转换的患者，在完成一次高剂量负荷后，同样每4个月进行一次维持治疗。

本次批准基于II/III期临床研究DEVOTE得数据支持。高剂量Spinraza （nusinersen）治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）疗效更加显著，在6个月时，接受更高剂量方案的患儿在运动功能方面比对照组，具有统计学意义上的改善；DEVOTE有145位SMA患者，B队列包括75名未接受治疗的婴儿型SMA患者；Spinraza的更高剂量包括一个更快的加药阶段，14天内给予2次50毫克剂量，每4个月一次28毫克的高维持剂量；而现批准方案是14天间隔给药4次，然后每4个月一次12毫克维持剂量；

次级终点也倾向更高剂量，关键生物标志物和疗效指标上显示出比12毫克方案更有利的趋势；更高剂量耐受性良好，严重不良事件的发生率60%，而12毫克组为72%；

SMA是一种遗传性疾病，由运动神经元丧失引起；Spinraza是一种ASO，通过持续增加体内全长生存运动神经元（SMN）蛋白对因治疗SMA；12毫克剂量治疗SMA婴儿、儿童和成人患者已获71个国家批准；