#全球首个iTTP纳米抗体药开出浙江首方##国际创新药闻#近日，全球首个且唯一获批用于靶向治疗免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜（iTTP）的创新纳米抗体药物——注射用卡拉西珠单抗，在浙江等地顺利开出首批处方，正式进入临床应用。

首都医科大学附属北京儿童医院吴润晖教授指出，iTTP的临床救治长期面临三道核心挑战：一是确诊困难，ADAMTS13活性检测耗时较长，容易延误时机；二是急性期治疗强度大，患者每天需接受数小时的血浆置换；三是复发率居高不下。吴教授强调，iTTP的抢救刻不容缓，临床上迫切需要能够迅速控制病情、同时有效降低复发风险的创新治疗手段。

卡拉西珠单抗在江苏等地的落地，意味着以往只能在重症监护室里依靠每日血浆置换与死神搏斗的iTTP患者，如今终于有了能够精准打击疾病的“狙击手”。该药带来的核心治疗价值可概括为三点：降低死亡风险、减少疾病复发、节约血浆资源。

作为一种纳米抗体药物，卡拉西珠单抗的作用机制主要是特异性结合并抑制血管性血友病因子（vWF）的A1结构域，从而阻断vWF与血小板的相互结合，迅速遏制血小板进一步聚集，防止微血栓形成。

正是基于这一独特的作用机理，卡拉西珠单抗展现出确切的临床获益。关键性III期HERCULES研究证实，在标准治疗基础上联用卡拉西珠单抗，能显著缩短血小板计数恢复正常所需的时间（P=0.01），并将治疗期间发生的TTP相关死亡、复发或主要血栓事件复合终点风险降低74%（P<0.001）。真实世界Capla 1000+研究则显示，卡拉西珠单抗可将患者首次血浆置换后3个月内的死亡风险降低75%，并显著减少iTTP进展为难治性疾病的风险（P<0.0001）。

除了疗效确切、起效迅速以外，卡拉西珠单抗还能明显节约医疗资源。HERCULES研究数据表明，联用该药后，血浆置换治疗天数平均从安慰剂组的9.4天降至5.8天，降幅达38%；血浆总用量平均从35.9升降至21.3升，减少41%，从而有助于缓解临床上血浆供应紧张的局面。与此同时，由于病情迅速得到控制，患者的重症监护病房住院时间（平均3.4天 vs. 9.7天）和总住院天数（平均9.9天 vs. 14.4天）均呈现缩短趋势。这不仅减轻了医疗卫生体系的负担，也降低了患者整体的治疗开销，在收获临床疗效的同时实现了卫生经济学的双重优化。