iTTP是血栓性血小板减少性紫癜的一种，本质上是自身免疫系统报错引发的自体损伤

正常情况下，人体血管破裂时，会有一种名为血管性血友病因子（vWF）的“胶水蛋白”，临时黏结血小板形成血凝块，封堵破裂口

而当人体的免疫指挥系统失灵时，会产生大量攻击ADAMTS13酶的自身抗体——ADAMTS13酶，它本是负责清理“胶水蛋白”多余碎片的“清洁工”

一旦被抗体破坏，无法正常工作，血液中未被清理的超长“胶水蛋白”就会大量堆积，使血小板在微血管内异常黏附、聚集，形成无数微小血栓。

这些微血栓会瞬间堵塞全身的微循环管道，短期内就会造成心、脑、肾等重要器官的供血全面不足

在这个过程中，血小板被大量消耗，人体正常的凝血功能又会崩溃，患者会出现一边过度凝血、一边全身大出血的症状

这类疾病的中位发病年龄仅为45岁，女性发病率略高于男性；约三成患者合并风湿免疫病，另有超过一成有癌症史；发病后，患者会迅速出现血小板骤降、微血管溶血、神经精神异常、肾功能损伤、高热的典型“五联征”

卡拉西珠单抗作为全球首个且唯一获批用于靶向治疗iTTP的纳米抗体药物，它的作用机制，是从源头上精准切断“胶水蛋白”与血小板的结合路径

卡拉西珠单抗作为临床急需的罕见病创新药，已经被纳入了浙江省的商业健康保险创新药品目录范围内

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