#全球首个iTTP纳米抗体药开出江苏首方##国际创新药闻#
iTTP（免疫性血栓性血小板减少性紫癜，immune-mediated Thrombotic Thrombocytopenic Purpura）是一种罕见的自身免疫性血液病，属于血栓性微血管病（TMA）的一种。
它的发病机制：患者体内产生针对ADAMTS13蛋白的自身抗体，导致该酶活性严重降低或缺失。ADAMTS13负责切割超大分子血管性血友病因子（vWF），当其功能受损时，vWF多聚体异常聚集，引发血小板大量消耗和微血栓形成。
⚠️典型症状（五联征）：
血小板减少：皮肤黏膜出血、瘀斑、鼻出血、牙龈出血
微血管病性溶血性贫血：黄疸、酱油色尿、乏力
神经系统症状：头痛、意识模糊、癫痫发作、局灶性神经功能缺损（最具特征性）
肾脏损害：蛋白尿、血尿、肌酐升高
发热：非特异性但常见
⚠️临床警示要点：
iTTP起病急骤、进展凶险，死亡率极高。若患者同时出现血小板减少+微血管病性溶血+神经系统症状这一"经典三联征"，需高度警惕。该病易与溶血尿毒综合征（HUS）、弥散性血管内凝血（DIC）等混淆，确诊需检测ADAMTS13活性及抑制物。治疗关键在于紧急血浆置换联合免疫抑制（如糖皮质激素、利妥昔单抗），近年来卡普赛珠单抗（Caplacizumab）等靶向药物显著改善了预后。
iTTP复发率高，需长期随访监测ADAMTS13活性。[药]