#健闻登顶计划##基因治疗# 【亨特综合征的基因治疗】美国FDA决定撤销此前对Regenxbio公司罕见病基因疗法Navsunli的审批否决决定！受此利好消息刺激，该公司股价大涨逾13%。

Navsunli（clemidsogene lanparvovec）采用NAV‑AAV9（9型腺相关病毒）为载体，装载正常的IDS（艾杜糖醛酸‑2‑硫酸酯酶）基因，属于一次性给药的重组单链DNA基因疗法 。适应症是亨特综合征，即Ⅱ型黏多糖贮积症MPS‑II，该病为X染色体上的IDS基因发生突变，致使人体无法合成艾杜糖醛酸‑2‑硫酸酯酶，溶酶体内黏多糖大量蓄积，损伤全身器官。该病以男性患者为主 。

企业计划在7月与FDA召开正式会议，解决审批层面的分歧，并定于2026年第三季度重新递交Navsunli的上市申请。