#健闻登顶计划# 【值得关注】美国生物技术公司Ionis向意大利药企Recordati授权罕见病的核酸治疗药Zilganersen的海外权益！Zilganersen属于M2构型反义寡核苷酸（ASO），为小RNA靶向药，作用机制就是特异性关闭致病基因，用于治疗罕见中枢遗传病亚历山大病。Ionis是医药行业中重点聚焦寡聚核酸药的专业平台企业，反义寡聚核酸药大都能见到Ionis的影子。

亚历山大病（AxD）是一种基因突变导致的进行性、致死性罕见中枢神经遗传病，目前全球暂无获批的病因修饰型治疗药物，Zilganersen已拿到美国FDA授予的突破性治疗、孤儿药、罕见儿科三重资格地位。