#健闻登顶计划##2026诺贝尔生理学或医学奖##光遗传学# 【值得期待】2026诺贝尔生理学或医学奖向临床转化——光遗传学治疗失明！本届诺奖共同得主、柏林洪堡大学神经科学教授彼得·黑格曼（Peter Hegemann）的相关基础研究，催生了这项用于视网膜色素变性所致失明的光遗传学疗法。

光遗传学疗法借助光线调控神经细胞。试验方案结合基因治疗与光学刺激：向残存的视网膜神经节细胞导入光敏蛋白ChrimsonR的编码基因；患者佩戴特制护目镜，采集外界画面，转化为特定波长光信号，激活经基因改造的视网膜细胞，重建视觉信号通路。

先导临床研究共纳入10名患者，单眼注射基因治疗（腺相关病毒载体/AAV递送编码光门控离子通道的基因）。其中，7名患者光敏感性提升，其中6人获得具备临床意义的改善，可感知物体、定位物体并伸手触碰。仅1例注射后即刻发生严重不良事件，数分钟内自行缓解，研究论文发表于国际临床医学顶刊《新英格兰医学杂志》。

研究团队表示，虽然仍需更大规模研究验证ChrimsonR与这套护目镜系统的临床价值，但提示即便失明已至晚期，残存视网膜神经节细胞仍可被改造，向大脑传递视觉信息。项目负责人、匹兹堡大学的José-Alain Sahel博士称，即便重度视力丧失人群，视觉系统仍保有处理新视觉信号的巨大潜力。