#健闻登顶计划# 【值得重点关注】异体造血干细胞移植让重症自身免疫病患者实现长达15年的病情缓解！两名罹患罕见、危重、常规药完全无效的自身免疫病患者，在接受异体造血干细胞移植后，实现了逾15年的病情完全缓解。该研究论文发表于《Med》期刊，研究团队表示，这项探索性疗法值得推进更大规模临床研究。国际科学权威杂志《自然》为此做了新闻解读。

两名患者确诊为视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）——高致残、高致命风险的自身免疫病：患者免疫系统产生异常特异性自身抗体，持续攻击脊髓与视神经，造成反复炎症损伤。该病呈周期性发作，单次发作可迁延数日至数月，临床表现为眼痛、视力骤降、顽固性呕吐、肢体无力，严重时可出现四肢瘫痪。临床常规免疫抑制、靶向药可控制多数患者病情，但对这两名重症患者完全失效。

接受异体造血干细胞移植后，男性患者神经功能完全修复，恢复正常生活，后续顺利生育两名子女；女性患者肢体活动功能显著改善，无需再长期服药控制病情复发。

澳大利亚悉尼科技大学生物医学工程师李娇娇表示：“目前尚不能定义为彻底根治，但该疗法实现了长达十余年的病情持续控制，彻底阻断了疾病进展与组织损伤”！

异体造血干细胞移植在全球获批的唯一适应症是血液系统恶性病或其他癌症，如白血病、骨髓增生异常综合征等。近年来医学界前沿探索拓展：该技术正被尝试用于难治性自身免疫病、HIV治愈等超适应症场景。

本研究为全球首次用异体造血干细胞移植用于非血癌类疾病的治疗，别忘了，这可是15年前进行的移植，想象力超级在线！其中男性患者于2009年接受亲姐姐的异体造血干细胞单次输注；女性患者于2010年接受无血缘关系健康供体的异体造血干细胞单次输注。两名患者术后均长期维持无症状状态，疗效稳定持久。

虽然很有创意，但很难普及。因为异体造血干细胞移植需要彻底清髓，治疗期间和治疗后有很大副作用风险，最致命的包括感染、移植物抗宿主病和CMV病毒感染。