【#国际创新药闻# 盐酸艾泊度胺获批：复发多发性骨髓瘤治疗，41%达到MRD阴性完全缓解】
多发性骨髓瘤是一种来源于骨髓浆细胞的血液系统恶性肿瘤。蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和CD38单抗的应用已经让治疗选择增加很多，但这个病仍然容易反复复发。每经历一轮治疗，后续可用药物会减少，部分患者还会逐渐对来那度胺、泊马度胺等免疫调节剂产生耐药。【1】
盐酸艾泊度胺（iberdomide）属于一类新的口服CELMoD药物。它会结合细胞里的cereblon蛋白，引导Ikaros、Aiolos等与骨髓瘤细胞生存有关的蛋白被降解，同时增强T细胞和NK细胞的抗肿瘤活性。（图1 CELMoD 药物通过重定向 CRBN 通路降解靶蛋白）
与来那度胺、泊马度胺相比，艾泊度胺与cereblon结合更强，对这些目标蛋白的降解也更快。【1,2】
这次获批的是艾泊度胺联合达雷妥尤单抗和地塞米松，用于既往至少接受过一线治疗，而且以前已经用过一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂的成人多发性骨髓瘤患者。
搭配上，艾泊度胺可以增强T细胞、NK细胞活性，还能增强达雷妥尤单抗依赖免疫细胞杀伤骨髓瘤细胞的作用。【1】

治疗后，41%的患者达到“MRD阴性完全缓解”，即达到完全缓解以后，再用高灵敏度方法检查，也找不到达到检测阈值的残留骨髓瘤细胞。达雷妥尤单抗联合硼替佐米和地塞米松组为21%。【3】
这套方案需要重点关注骨髓抑制和感染。3～4级中性粒细胞减少发生比例为84%，对照方案为11%；3～4级感染分别为39%和22%，肺炎分别为18%和6%。【3】
治疗期间如果出现持续发热、咳嗽、明显乏力，或者血常规发现中性粒细胞明显下降，需要及时处理。

CELMoD目前已经形成新的骨髓瘤药物方向。除了艾泊度胺，还包括mezigdomide。两者都通过cereblon介导靶蛋白降解，mezigdomide在低cereblon水平和既往多线治疗后的骨髓瘤中也在继续开发。【1,2】后线治疗中，BCMA双特异性抗体和CAR-T也已经成为另外两条重要路径。

很多患者会问这套方案能不能走医保。
截至目前，中国执行的仍是2025版国家医保药品目录，该目录自2026年1月1日起执行。盐酸艾泊度胺直到2026年9月30日才在国内获批，因此目前不在现行国家基本医保目录内。2026年新版医保目录仍处于调整阶段，尚未正式公布。
达雷妥尤单抗本身已经进入国家医保，但医保支付范围限定了具体联合方案。目前目录列出的包括与来那度胺、硼替佐米或泊马度胺等联合的部分多发性骨髓瘤方案，没有列入“艾泊度胺＋达雷妥尤单抗＋地塞米松”这一新组合。也因此，不能因为达雷妥尤单抗本身在医保目录里，就默认这套新三联方案里的达雷妥尤单抗一定能够按医保支付。
已经购买商业医疗险的人，可以重点查“院外特药”和“创新药”两部分。2025年商业健康保险创新药目录公布时艾泊度胺尚未在国内获批；2026年商保创新药目录目前也还没有正式发布，因此现阶段能否赔付主要取决于具体保单是否允许新上市药物走特药增补或个案审核。 #下一个重磅#
参考资料：
【1】van de Donk NWCJ, et al. Onco Targets Ther. 2025;18:921-933.
【2】Chen X, et al. Front Cell Dev Biol. 2025;13:1620097.
【3】Lonial S, et al. Lancet Oncol. 2026. doi:10.1016/S1470-2045(26)00450-X.