【诺华核药拟纳入突破性疗法】#微博健康在关注##国际创新药闻#

10 月 21 日，CDE 官网显示，诺华 1 类新药 [225Ac]Ac-PSMA-617 注射液拟纳入突破性疗法，用于治疗接受过雄激素受体通过抑制剂（ARPI）和紫杉类化疗且在 [177Lu]Lu-PSMA 靶向治疗期间或治疗后出现进展的前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者。

225Ac-PSMA-617 是一种在研的基于锕核素的靶向放射性配体疗法（RLT），利用已验证的配体靶向 PSMA，将短射程、高能量的 α 粒子辐射直接递送至前列腺癌细胞，诱导肿瘤细胞 DNA 链断裂实现肿瘤细胞杀伤，同时尽可能减少周围健康组织暴露。

在 2026 年 ASCO 大会上，诺华首次公布 225Ac-PSMA-617 在 I 期 AcTION 研究中的数据。

该研究共纳入 101 例 mCRPC 患者，覆盖不同既往治疗背景。在既往接受过 [177Lu]Lu-PSMA 治疗的 40 例患者中，52.5% 的患者 PSA 较基线下降至少 50%（PSA50），显示出初步抗肿瘤活性。

安全性方面，口干是最常见的治疗相关不良事件，在各队列中的发生率均超过 90%，均为 1-2 级。

研究结果支持该药继续在 PSMA 阳性 mCRPC 患者中的进一步临床开发。

目前，诺华正在开展两项 225Ac-PSMA-617 的关键临床试验，推动 225Ac-PSMA-617 从后线治疗向更早线次拓展：

PSMAcTION（II/III 期）：评估 225Ac-PSMA-617 用于接受过 Pluvicto、化疗及 ARPI 治疗后的 mCRPC 患者；

AcTFirst（III 期）：评估 225Ac-PSMA-617 用于一线 mCRPC 患者。

Ac-225 核药的关键临床验证正在加速。今年 10 月，BMS 宣布，旗下靶向生长抑素受体（SSTR）的 Ac-225 放射性药物 RYZ101 在 III 期 ACTION-1 研究中期分析中取得积极结果，无进展生存期（PFS）较标准治疗取得具有统计学意义和临床意义的改善。

公开资料显示，RYZ101 是全球首个公布阳性 III 期研究结果的 Ac-225 靶向放射性核素疗法。

Insight 数据库显示，除了 RYZ101 以外，全球还有 2 款 Ac-225 放射性药物已进入 III 期临床开发，分别是诺华的 225Ac-PSMA-617 和 RadioMedix/阿斯利康的 Zadavotide guraxetan。

来源：Insight数据库