【突发！罗氏终止一款抗体研发，事关两种#罕见病# | 资讯】瑞士制药巨头罗氏（Roche）宣布，将停止其抗肌肉抑制素抗体药物 Emugrobart（又名GYM329）针对#脊髓性肌萎缩症# （SMA） 和 #面肩肱型肌营养不良症# （FSHD） 这两种罕见病的后续临床开发。

该决定是基于两项关键临床试验的结果，显示该药物未能实现促进肌肉生长与改善运动功能的预期目标。

💊 药物作用机制

Emugrobart 的设计初衷是通过阻断能够抑制肌肉生长的肌肉抑制素（myostatin）的活性，从而帮助患有进行性肌肉无力的患者增加肌肉质量。

🧬 针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的研发终止

罗氏子公司基因泰克（Genentech）开展了一项名为 MANATEE 的全球性II/III期临床研究，旨在评估 Emugrobart 与 risdiplam 联合用药的安全性和疗效。

- 研究结果： 对剂量探索阶段（主要针对2至10岁SMA儿童患者）结果的分析显示，与单独使用risdiplam相比，联合用药并未在促进肌肉生长和改善运动功能方面带来预期的实质性提升。
- 后续决定： 基于此结果，原计划的III期关键性研究被正式取消。

🧬 针对面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的研发终止

与此同时，针对FSHD的 MANOEUVRE II期临床研究也遭遇了类似的困境。

- 研究结果： 该试验针对18至65岁的FSHD患者，结果同样表明，与安慰剂相比，Emugrobart未能持续稳定地带来肌肉生长和运动功能方面的改善。

✅ 安全性与患者后续安排

这两项临床试验的终止均非出于安全性方面的考量。

- 安全性数据： 无论是MANATEE还是MANOEUVRE研究的数据都显示，Emugrobart具有良好的耐受性，没有出现导致患者退出试验的严重不良事件。
- 患者安排： 基因泰克正在与研究医生密切合作，安排患者停止使用Emugrobart并进行后续的安全随访。对于部分SMA试验参与者，公司还可能会根据试验方案继续提供risdiplam以支持治疗。

基因泰克计划在即将召开的医学会议上全面公布这两项试验的详细数据。

注：尽管在罕见病领域的研发受挫，但罗氏表示，Emugrobart用于肥胖症的中期临床试验开发将继续按计划进行。#基因治疗新动态#Emugrobart研发终止#医药研发动态#罕见病治疗进展 #脊髓性肌萎缩症sma #面肩肱型肌营养不良fshd