【#中国最贵药物降价140万#】曾以279万元/针刷新中国最高药价记录的基因治疗药物，陷入了卖不出去的窘境。

这款药物叫波哌达可基注射液，由信念医药研发，2025年4月获批上市，用于治疗血友病，由武田中国负责在中国进行商业化。

6月13日—14日，在天津市友爱罕见病关爱服务中心主办的2026年天津血友病国际交流与发展大会上，经济观察报从信念医药了解到，目前在国内还没有患者付费使用过血友病基因治疗药物，患者都是通过临床试验入组用药。

6月18日，信念医药商务管理副总裁谢祖全告诉经济观察报，今年6月初，他们已经降价，目前患者自付价格降到了139万元及以下，在一些省市，叠加惠民保报销后，患者自付在100万元左右。降价后已有多位患者向公司咨询用药事宜，数月内有望开出首方。

波哌达可基注射液主打一次给药、多年功能性治愈，患者不必再每年打针几十、上百次。作为一次性治疗，它也遇到了与CAR-T等天价抗癌药相似的商业化难题。

受访患者普遍表示出对基因治疗药物的犹豫。首要的因素是价格太高；同时，他们还想看到更长期的疗效和安全性数据。

北大清华生命科学联合中心创始主任饶毅等多位与会人士认为，从长期看，将血友病基因疗法纳入医保，有利于降低罕见病患者的经济负担，长期看也能节省医保支出。

有人也主张探索高值罕见病药物多元支付，并通过分期付款、按疗效付费等方式缓解支付压力。中国的基因治疗产品价格约为国外竞品的3%—5%，也有人认为，可以吸引海外患者使用中国基因治疗药物，用国际支付来反哺国内患者。（经济观察报）