#国产血友病B基因疗法在天津开出首方##国际创新药闻#

近日，国内首个获批的国产腺相关病毒（AAV）载体基因疗法——波哌达可基注射液在天津开出全国首张处方，用于治疗中重度血友病B成年患者。该药于2025年4月获国家药品监督管理局批准上市，此次首方落地标志着该疗法正式进入临床实践。

血友病B是一种因凝血因子Ⅸ（FⅨ）先天缺乏或功能缺陷引发的遗传性出血罕见病。患者轻微磕碰即可能诱发关节、肌肉甚至颅内出血，长期依赖高频静脉输注凝血因子替代制品维持治疗。传统替代疗法需终身用药，患者面临穿刺损伤、血管硬化、感染与血栓等风险，且年均出血率难以有效控制，生活质量受到严重影响。我国血友病B患者约占血友病总人群的15%至20%，长期规范治疗负担沉重。

波哌达可基注射液采用工程化改造的嗜肝性rAAV载体，将含优化的人凝血因子Ⅸ基因递送至患者肝细胞内，利用宿主细胞持续表达并分泌FⅨ至血液中，发挥促凝血活性。该药仅需单次静脉输注，即可实现体内凝血因子长期稳定表达，从机制上区别于终身替代治疗。其关键性Ⅲ期临床研究显示，治疗52周后患者年化出血率降至0.60，80.8%的患者实现零出血，平均FⅨ活性达到55.1 IU/dL，达到预防出血的治疗目标。

在治疗格局层面，该疗法的获批与落地推动血友病B管理从“被动止血、延缓损伤”向“主动维持凝血功能、实现长期无出血获益”转变。中华医学会血液学分会血栓与止血学组联合中国血友病协作组已制定《中国血友病B腺相关病毒载体基因治疗临床应用指导意见（2025）》，为该疗法的规范化应用提供了系统性指导框架。在支付层面，该药降价后自付价格降至139万元，已纳入北京、上海、重庆、江西等多地惠民保，叠加普惠型商业补充医疗保险报销后，患者实际负担有望进一步降低。

此次全国首方的开出，验证了国产原创基因疗法在血友病B治疗中的临床价值，为患者提供了从终身替代治疗转向单次基因治疗的新选择。

参考资料
1. 国家药品监督管理局. 国家药监局批准波哌达可基注射液上市. 2025-04-10. http://t.cn/AXOtfkkN
2.中华医学会血液学分会血栓与止血学组， 中国血友病协作组. 中国血友病B腺相关病毒载体基因治疗临床应用指导意见（2025年版）[J]. 中华血液学杂志， 2025, 46(05): 410-416.
3.Xue F, et al. Chinese guidance for the clinical application of adeno-associated virus vector-based gene therapy for hemophilia B (2025). Blood Science, 2025.