#国产血友病B基因疗法在天津开出首方##国际创新药闻# 近日，国内首个获批用于血友病的国产AAV（腺相关病毒）载体的基因疗法——波哌达可基注射液（信玖凝）于天津开出全国首张处方！该药2025年4月获批上市，如今正式走入临床，为中重度血友病B成年患者带来全新治疗方案。

血友病B属于罕见遗传病，患者先天存在凝血因子IX（因子9）基因缺陷，缺少凝血因子IX，轻微创伤就容易反复出血。传统凝血因子替代疗法需要终身反复输注，患者负担沉重。

波哌达可基是以AAV为载体，携带正确的凝血因子IX编码基因，并靶向送入肝脏细胞，在肝细胞内表达产生凝血因子IX；该方案不整合入患者基因组，形成cccDNA，单次输注有望实现长期稳定合成凝血因子9，减少出血事件。

该疗法改变血友病B终身给药和输血的传统模式，但临床需严格筛选适用人群，长期疗效与安全性仍需持续随访。

本次首方落地，是国产血友病基因治疗重要里程碑，期待进一步提升可及性，惠及更多“玻璃人”患者。