#蓝嘴唇创新药在上海开出首方##国际创新药闻#

6月8日上午，中山医院开出了肺动脉高压创新药索特西普的上海首方。注射用索特西普是全球首个针对肺动脉高压核心病理机制的全人源生物制剂，用于治疗世界卫生组织功能分级(WHO FC)II-III级的肺动脉高压(PAH，WHO第1组)成年患者 ，填补了针对PAH疾病根源的治疗空白。

五年前，朱女士被确诊为肺动脉高压，简单来说，就是连接心脏和肺的动脉压力异常升高，导致心脏泵血困难、身体严重缺氧。患者会呼吸困难、活动能力下降，晚期甚至无法下床。

若不针对性治疗，患者出现症状后的中位生存期不足三年。但一直以来，传统治疗手段对朱女士效果有限，情况一度非常棘手。复旦大学附属中山医院心内科主治医师 陈丹丹介绍：“当时我们就给她三联，直接三联口服用药，然后还做了房间隔。”

医生介绍，过去二十多年，靶向药物只能扩张肺血管，无法逆转血管病变。肺动脉高压的血管，像管壁越来越厚的水管，迟早会再堵住。

而索特西普能"修理"管壁，阻止细胞异常增生，让血管恢复通畅，主要适用于中重度成年患者，改善活动能力和整体病情。

肺动脉高压是一种高致残率和高致死率的心血管疾病，患者的肺血管负荷进行性加重，并最终导致心力衰竭。已被纳入我国《第一批罕见病目录》的特发性肺动脉高压(IPAH)是PAH的一个重要类型，研究数据显示，若未接受针对性治疗，IPAH患者出现症状后的中位生存期仅为2.8年。

专家特别提醒，由于肺动脉高压早期症状隐匿，易漏诊误诊，好药还需早发现早治疗。