#国产胆管癌创新药替恩戈替尼北京开出首方##国际创新药闻#

近日，由药捷安康自主研发的1类创新药替恩戈替尼片在北京大学肿瘤医院开出全国首张处方，消化肿瘤内科周军教授为一名既往接受过系统性治疗和FGFR抑制剂治疗的FGFR2融合/重排晚期胆管癌患者开具了首方。该药于2026年8月4日获国家药品监督管理局附条件批准上市（国药准字H20260053），用于既往接受过系统性治疗和FGFR抑制剂治疗、且具有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。

替恩戈替尼是一种口服多靶点小分子激酶抑制剂，可同时靶向FGFR1–3、JAK1/2、VEGFRs及Aurora A/B激酶。其关键设计在于对FGFR2融合/重排及获得性耐药突变（如FGFR2激酶结构域突变）具有强效抑制作用，从而区别于第一代FGFR抑制剂。这一多靶点特性使其能够同时作用于肿瘤细胞和肿瘤微环境，在FGFR抑制剂耐药后仍可维持抗肿瘤活性。

胆管癌是胆道系统高度侵袭性的恶性肿瘤，多数患者确诊时已属晚期，晚期患者5年生存率仅为2%至5%。FGFR2融合/重排是胆管癌的重要驱动基因变异，但患者在接受第一代FGFR抑制剂治疗后几乎不可避免出现耐药，耐药后长期缺乏获批的治疗方案。据流行病学数据，我国每年新发胆管癌约7万人，且发病率呈上升趋势。

替恩戈替尼的获批主要基于FIRST-08研究，这是一项在中国开展的开放标签、多中心Ⅱ期注册临床试验，纳入50例既往接受过化疗和一种FGFR抑制剂治疗后失败的FGFR2融合/重排晚期胆管癌患者。研究数据显示，盲态独立中心评估的客观缓解率为28.0%，疾病控制率达82.0%，中位缓解持续时间为7.9个月，中位无进展生存期为5.7个月。安全性方面，最常见的3/4级治疗相关不良事件为高血压（42.0%）和手足综合征（16.0%），未观察到5级治疗相关不良事件。

在治疗格局层面，替恩戈替尼被纳入《中国临床肿瘤学会（CSCO）胆道恶性肿瘤诊疗指南（2026）》晚期胆道恶性肿瘤治疗的Ⅱ级推荐2A类，这是指南层面首次针对FGFR抑制剂耐药人群给出明确治疗推荐。该药此前已获美国FDA快速通道资格及孤儿药认证、欧洲EMA孤儿药认证，以及中国NMPA突破性治疗品种认定和优先审评资格。

此次北京首方的开出，标志着全球首个针对FGFR抑制剂经治耐药胆管癌的创新药正式进入中国临床实践，为这一长期缺乏有效治疗方案的耐药人群提供了新的治疗选择。

参考资料

1. 国家药品监督管理局. 2026年08月06日药品批准证明文件送达信息. 批准文号：国药准字H20260053. 2026-08-06. http://t.cn/A6bhgtzj
2. Zhou J, et al. Tinengotinib (TT-00420) in advanced/metastatic FGFR2-altered cholangiocarcinoma following prior chemotherapy and FGFR inhibitor treatment: Results from a phase II study (FIRST-08). J Clin Oncol. 2026;44(16_suppl):4133.
3. 中国临床肿瘤学会. CSCO胆道恶性肿瘤诊疗指南（2026版）. 替恩戈替尼获Ⅱ级推荐2A类.
4. 药捷安康-B(02617.HK). 自愿性公告：捷恩泰（替恩戈替尼）获纳入CSCO胆道恶性肿瘤诊疗指南（2026）. 2026-09-18.