#儿童生长激素周制剂获批##国际创新药闻##下一个重磅# 我国国家药监总局（NMPA）批准维昇药业的隆培促生长素用于治疗儿童生长激素缺乏症（PGHD）。

隆培促生长素是丹麦的Ascendis药业基于暂时连接技术（TransCon）开发的一款每周一次长效生长激素替代疗法，可在体内以可控的方式缓慢释放未经修饰的人生长激素，与内源性生长激素结构一致，在实现长效化的同时，其活性分子的生物活性、作用机制和生理分布均与目前广泛使用的生长激素日制剂相同，确保了隆培促生长素的安全性及有效性。

2022年4月，维昇药业在我国完成了隆培促生长素治疗PGHD的关键III期临床研究。该研究是一项多中心、随机、开放标签、阳性药物对照的临床试验，共入组154名患者。

结果显示，隆培促生长素年化生长速率（AHV）高于短效（每日注射）人生长激素，具有统计学显著差异，并可能使PGHD患儿在有限的时间窗口内更有效达到治疗目标。

第52周时，隆培促生长素AHV为10.66厘米/年，而短效（每日注射）人生长激素为9.75厘米/年，有统计学显著差异。

同期，隆培促生长素组的身高标准差评分较基线增加了1.01，短效人生长激素组则增加了0.83，且从 13周（含）开始，身高标准差评分较基线变化的统计学显著差异在隆培促生长素组中得到证实。

隆培促生长素及短效人生长激素的平均IGF-1标准差评分均在正常范围内普遍增加，而隆培促生长素的平均IGF-1标准差评分相对高于短效人生长激素。

安全性方面，隆培促生长素总体安全且耐受性良好，不良事件与使用短效人生长激素疗法所观察到的类型及频次一致，且试验组之间具有可比性。隆培促生长素组与每日重组人生长激素组之间的不良事件发生率相似（98.0% vs. 94.3%）。

大多数治疗后出现的不良事件为轻度至中度，隆培促生长素组仅发生2例严重不良事件（支气管炎和细菌性扁桃体炎）。研究人员判断这2例严重不良事件均与隆培促生长素无关。

目前，全球关于生长激素的主要研发趋势为长效剂型的生长激素。赛道上不乏大咖，包括辉瑞、长春高新等。

国内生长激素市场相比欧美发达国家，获批适应症有限，主要用于儿童生长发育迟缓的适应症尚在补齐阶段，在成人治疗和消费型应用领域仍存在较大差距。未来随着更多适应症的逐步获批，国内生长激素市场容量有望进一步增长。