#打一针有望治愈癫痫##上海企业改写难治性癫痫治疗格局##健闻登顶计划# 【中国领先】美FDA和中国国家药监局药品审评中心（CDE）批准上海跃赛生物研发的一款用于治疗难治性癫痫的诱导多能干细胞（iPSC）来源的异体细胞进入临床研究。

这是全球首个进入临床研究阶段、并实现中美药监机构双批的iPSC来源异体癫痫细胞治疗候选药，标志着中国在iPSC衍生细胞药物这一细分领域直接跻身全球第一梯队。

癫痫是全球最常见的严重神经系统疾病之一，民间俗称“羊癫疯”。全球患病人数约7000万，其中约有30%的患者对现有药物反应不佳，被称为“难治性癫痫”。现有的外科切除手术虽然能在一定程度上控制病情，但往往伴随着偏瘫、记忆力下降等极大的神经功能损伤风险，且复发率较高。

在致病机制上，癫痫发作的核心在于脑区神经元的“兴奋”与“抑制”失去了平衡。当脑内抑制性神经元功能不足时，兴奋性神经元就会过度兴奋，导致脑区出现异常的同步放电，从而引发患者失神、全身抽搐等症状。此次获批进入临床研究的细胞药物，治疗逻辑就是直接将这种抑制性神经元移植到患者的脑部病灶。

在进行微创精准注射后，这些外源性的细胞会在病灶局部存活下来，并与周围的神经元形成突触联系，持续释放GABA（γ-氨基丁酸）抑制性神经递质。

研究者表示，与传统小分子抗癫痫药通过调节全脑神经元电活动、可能带来全身性副作用不同，细胞治疗是一种局部的神经环路重塑。它通过补充缺失的功能性神经元，长效纠正局部的兴奋与抑制失衡，从而有望实现一次治疗（临床治愈）、长期有效的目标。