【他花了十几年，做“救命药”，碱基编辑技术也做到了世界前沿】不同国家的患者，来到上海寻找希望。

他们冲着一款基于中国原创碱基编辑技术研发的新药“CS-101注射液”而来。

据介绍，到2026年8月底，CS-101注射液已治疗30余位海内外β-地中海贫血患者，近20位患者持续摆脱输血依赖超过一年。其中，随访时间最长的患者，已有近三年没有再输过一次血。这也是全球在研碱基编辑药物中随访时间最长的一组临床数据。

9月7日，这个研究团队在《Cell Stem Cell》杂志发表最新进展。他们的碱基编辑疗法在老挝、马来西亚、巴基斯坦、尼日利亚等外籍患者中也得到长期临床数据验证，显示出治愈携带不同遗传突变的全球β-地中海贫血和镰刀型细胞贫血病患者的潜力。[1]

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