美国最贵的药物之一。
Lenmeldy 425万美元，Orchard Therapeutics。

适应症：异染性脑白质营养不良（MLD）。

2024年获批的Lenmeldy，是美国首个治疗MLD的基因疗法。MLD是一种由ARSA酶缺乏引发的致命遗传病，导致脑和神经系统脱髓鞘，患儿逐渐丧失运动、语言、吞咽和视力。全美发病率约1/40000。 ​