【#首款儿童重症肌无力靶向药获批# 为患儿打开精准治疗的大门，减少副作用】
1 月 26 日，国家药监局（NMPA）正式批准依库珠单抗注射液适应症扩展，用于 6 岁及以上抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）儿童患者。

重症肌无力的核心问题，在于免疫系统错误攻击神经肌肉接头。在 AChR 抗体阳性的 gMG 中，抗体不仅阻断受体本身，还会激活补体系统，形成膜攻击复合物，直接破坏突触结构。这种损伤会在生长发育阶段带来更持久的功能负担，因此会让青少年蒙受更大的损伤。【1】
依库珠单抗的作用点，正是这一条被反复放大的补体通路。它通过阻断补体 C5，抑制终末补体级联反应，从机制上减少神经肌肉接头的持续破坏。【1】

此次获批的直接证据，来自一项在难治性 gMG 儿童和青少年中开展的 III 期、多中心、开放标签研究（ECU-MG-303）【2】，结果显示：
在量化重症肌无力评分（QMG）上，基线到第 26 周的平均下降为 5.8 分；在反映日常功能的 MG-ADL 评分上，平均下降 2.3 分。（图1 第 26 周时（A）QMG 和（B）MG-ADL 总分降低幅度的患者比例）
这两个变化幅度，均超过被认为具有临床意义的阈值，而且改善从治疗早期就已出现，并在随访期间持续存在。
整个研究过程中，所有患者均维持了完全的终末补体抑制，未观察到新的安全性信号，治疗相关不良事件以轻中度为主。

这些数字意味着什么？
对不少儿童患者来说，既往治疗往往依赖激素、免疫抑制剂或反复使用静丙、血浆置换。疗效并不稳定，长期用药还会叠加生长、骨密度和感染等问题。
依库珠单抗则提供了一种不同路径：在不进一步压低整体免疫的前提下，针对关键致病环节持续抑制，让症状控制更可预测，也为减少反复抢救性治疗提供了空间。

近年来，一批新兴生物疗法正在改变这一疾病的治疗逻辑：（图2 重症肌无力的现代治疗药物）
（1）同属补体通路抑制的，还有长效 C5 抑制剂 ravulizumab，以及靶向 C5/C5b 的小分子肽 zilucoplan；
（2）另一条重要路线是FcRn 抑制剂，通过加速致病 IgG 的清除来降低抗体负荷，例如 efgartigimod、rozanolixizumab、batoclimab 等；
（3）此外，还有针对 B 细胞或浆细胞的策略（如抗 CD20、抗 CD19、抗 CD38 抗体），以及仍处于研究阶段的细胞治疗。
这些药物在起效速度、给药方式、适用人群上各有差异，也并非彼此替代，而是逐步构成一个更精细的治疗工具箱。

对儿童重症肌无力而言，这次获批是治疗终于开始向着更精准、更可持续的方向迈出了一步的起点。#国际创新药闻##下一个重磅#
参考资料
【1】Gerischer L, et al. New and Emerging Biological Therapies for Myasthenia Gravis: A Focussed Review for Clinical Decision-Making. BioDrugs. 2025;39(2):185-213.
【2】Brandsema JF, et al. Eculizumab in Adolescent Patients With Refractory Generalized Myasthenia Gravis: A Phase 3, Open-Label, Multicenter Study. Pediatr Neurol. 2024;156:198-207.