#首款儿童重症肌无力靶向药获批##国际创新药闻##下一个重磅#

[话筒][话筒]【儿童重症肌无力迎来靶向新药！6岁及以上患儿有了专属治疗方案～】

眼睑下垂、走路乏力、吞咽困难，甚至呼吸受限？

全身型重症肌无力（gMG）给儿童患者和家庭带来沉重负担，而难治性病例更是长期缺乏针对性治疗。

[心][心]1月26日，阿斯利康传来重磅喜讯：依库珠单抗注射液获中国NMPA批准，适应症扩展至6岁及以上抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性gMG儿童患者，这是我国首个且唯一获批用于该疾病儿童患者的靶向治疗药物，为患儿带来新希望！

💊 靶向机制，精准攻克难治性难题

依库珠单抗作为一款补体抑制药，其核心优势在于精准作用于疾病发病关键环节：通过特异性抑制补体系统激活，阻断自身抗体介导的神经肌肉接头损伤，从根源上改善患儿的肌肉无力症状，而非单纯缓解表象。对于传统治疗效果不佳、病情反复的难治性患儿，这款靶向药提供了全新治疗路径，能有效减少病情波动，帮助患儿恢复运动功能和生活自理能力。

👶 儿童专属获批，兼顾疗效与安全性

此次适应症扩展是基于充分的临床数据支持，专门针对6岁及以上儿童群体的用药需求设计，在疗效和安全性上均经过严格验证。相较于成人，儿童重症肌无力患者的治疗更需精准适配，依库珠单抗的获批填补了儿童难治性gMG靶向治疗的空白，让这部分特殊患儿不再只能“沿用成人方案”，而是拥有了更贴合自身生理特点的治疗选择。

🐱 【喵观点】：
儿童的健康成长离不开精准医疗的守护，重症肌无力这类罕见病虽小众，但对患儿家庭的影响深远。依库珠单抗的获批不仅是创新药在儿童罕见病领域的重要突破，更体现了对特殊群体治疗需求的关注。希望这款药物能尽快提高可及性，让更多难治性gMG患儿摆脱疾病束缚，自由奔跑、快乐成长～

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