#全球首发创新药落地上海中山医院# #肥厚型心肌病新药陕西首方落地# #国际创新药闻# 复旦大学附属中山医院开出全球首个第二代心肌肌球蛋白抑制剂剂阿夫凯泰片（Aficamten）国内首张处方！国家药监总局（NMPA）加速创新药审评早于欧美，为我国众多梗阻性肥厚型心肌病患者带来全新治疗选择，也推动该病诊疗迈入精准靶向时代。随后，阿夫凯泰片分别在武汉大学人民医院、西安交通大学第一附属医院开出当地首张处方。

作为一种严重的遗传性心脏疾病，肥厚型心肌病起病隐匿、危害严重，潜藏着猝死、心衰、血栓栓塞等致命风险，更是青少年和运动员猝死的首要病因之一。

武汉大学人民医院心血管病专家蒋学俊教授表示，在肥厚型心肌病患者中，约2/3为梗阻性肥厚型心肌病，病情更重、预后更差，死亡率翻倍。“该病的诊断并不容易，因为部分患者在常规检查中难以被发现，临床上称之为‘隐匿型梗阻’，此类患者容易被误诊、漏诊”。

蒋教授补充，左心室流出道压差（LVOT-G）升高，是梗阻性肥厚型心肌病患者病情进展的核心因素。这一异常改变会对心脏功能造成持续性损伤，因此对该类患者而言，早期干预、精准管理与规范治疗的需求尤为迫切。

“对梗阻性肥厚型心肌病患者而言，快速降低LVOT-G至关重要”。数据显示，LVOT-G每升高20毫米汞柱，死亡和心脏移植风险就上升24%。此前临床治疗多以药物、侵入式治疗为主，但均存在局限。第二代心肌肌球蛋白抑制剂的出现，正是破解这一临床困境的重要突破。

《中国心肌病综合管理指南2025》以及Ⅲ期临床研究数据显示，在校正安慰剂效应后，阿夫凯泰片可在2周降低LVOT-G 20mmHg，12周降低48mmHg，24周降低50mmHg，且药物相互作用风险低，其创新优势有助于实现治疗目标。

对于肥厚型心肌病患者来说，有约60%者可以查到明确的致病基因位点。但还有约40%的肥厚型心肌病的患者，目前还查不到基因变异，因此更需要临床医生确认真正的病因。肥厚型心肌病患者一旦得到明确诊断，家人要进行相应的排查，即，进行家系的筛查，以尽早干预、尽早有效随访。总之，肥厚型心肌病起病隐匿、猝死风险高，快速诊断、及时干预与长期规范管理三者缺一不可。

阿夫凯泰是新一代选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，通过全面的化学优化来改善药物治疗指数和药代动力学特征，减少每个心动周期中活性肌球蛋白“产力横桥”的数量，从而抑制与肥厚型心肌病相关的心肌过度收缩。