#健闻登顶计划##镰状细胞病# 诺和诺德的Etavopivat可显著降低镰刀状细胞病的血管闭塞危象年化发生率！Etavopivat为口服小分子丙酮酸激酶R（PKR）别构激活剂，下调2,3-二磷酸甘油酸、提升ATP生成，改善血红蛋白氧亲和性，抑制血红蛋白聚合与红细胞镰变，保护红细胞膜功能，从而减少血管闭塞危象、提升血红蛋白水平。

镰状细胞病是遗传性血液病，因异常血红蛋白聚合导致红细胞镰刀样变化，以溶血性贫血、血管闭塞危象为两大特征，易引发卒中、多器官损伤等并发症，患者预期寿命显著缩短，临床治疗选择有限。

诺和诺德公布关键III期临床研究HIBISCUS的结果，纳入385名≥12岁镰状细胞病患者，全程联用标准治疗。相较安慰剂：Etavopivat使血管闭塞危象年化发生率降低27%；首次血管闭塞危象中位发作时间38.4周，安慰剂组为20.9周，比安慰剂组延后17.5周，改善幅度达83.73%。治疗24周时，Etavopivat组48.7%患者血红蛋白升高超1g/dL，安慰剂组仅7.2%，校正组间差异41.2%。探索性分析显示该药可显著降低输血风险，整体耐受性良好，安全性与既往研究一致。

诺和诺德计划2026下半年递交该药首次上市申请，药物已获美国FDA快速通道、罕见儿科疾病、孤儿药资格，同时获欧盟孤儿药认定。